Минздрав РФ одобрил первую таблетированную форму препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Ранее в Государственном реестре лекарственных средств (ГРЛС) были представлены только оригинальный рисдиплам и четыре отечественных аналога в форме порошка для приготовления раствора.
Компания Roche получила регистрационное удостоверение на препарат «Эврисди» (МНН — рисдиплам) в форме таблеток, покрытых плёночной оболочкой, дозировкой 5 мг. Все этапы производства проходят в Швейцарии. Удостоверение действует до марта 2031 года. Евразийский патент на рисдиплам истекает 26 ноября 2035 года.
Препарат предназначен для лечения СМА у детей старше двух лет и взрослых. При этом заболевании происходит прогрессирующая гибель двигательных нейронов в передних рогах спинного мозга, что приводит к нарастающей мышечной слабости и атрофии.
Рисдиплам является модификатором сплайсинга пре-мРНК гена SMN2. Он корректирует процесс сплайсинга, способствуя образованию полноценного функционального белка SMN. Это позволяет устойчиво повышать уровень белка в центральной нервной системе и в скелетных мышцах. В России препарат включён в перечень орфанных лекарств с июня 2020 года.
Оригинальный «Эврисди» в форме порошка для приёма внутрь был зарегистрирован в России в 2020 году. Сейчас в ГРЛС также присутствуют четыре российских аналога:
«Рисдиплам» Промомед,
«Деспиренс» Валент,
«Вапромин» Генериум,
«Рисдикад» Биокада.
Это важный шаг для удобства терапии пациентов со спинальной мышечной атрофией.